Penemuan sel punca pada hewan dan kemajuan dalam teknik kultur sel telah memungkinkan untuk menyelidiki rute pengobatan baru untuk beberapa penyakit, terapi sel. Pengobatan abad ke-21 ditandai dengan jelas oleh teknik dan pengamatan baru dalam biologi sel, genetika dan fisiologi. Dari penemuan DNA hingga pengetahuan tentang cara kerja sel pada tingkat molekuler, semua informasi itu telah digunakan untuk pengobatan guna mencoba menyembuhkan penyakit yang berada di luar praktik medis tradisional.
Oleh karena itu terapi sel merupakan bidang kedokteran multidisiplin di mana bidang paling mutakhir dari berbagai cabang biologi atau praktik medis bertemu. Sejak dekade terakhir abad ke-20, kemajuan di bidang ini telah dikembangkan dengan sukses besar, meskipun jenis terapi ini harus didekati dengan pengetahuan bahwa mereka dalam banyak kasus eksperimental atau setidaknya implementasi yang sangat baru. Mungkin di masa depan jenis perawatan ini akan muncul lebih sering untuk lebih banyak situasi.
Terapi sel didasarkan pada pengenalan sel, dimodifikasi secara genetik atau tidak, ke dalam tubuh pasien dengan tujuan agar sel-sel ini menggantikan sel-sel yang terkena dan menjalankan fungsi yang terpengaruh. Pada kenyataannya, transfusi darah, suatu prosedur yang telah lama diterapkan dalam praktik kedokteran manusia, dapat dianggap sebagai terapi sel. Saat ini, terapi sel bertujuan untuk meregenerasi suatu jaringan atau organ.
Misalnya, setelah terapi radiasi untuk membunuh kanker sumsum tulang, sel-sel sumsum tulang dimasukkan kembali ke dalam tulang belakang pasien karena radiasi juga telah membunuh sel-sel sehat. Sel-sel yang dimasukkan kembali ke dalam tulang belakang ini dapat berasal dari pasien itu sendiri, dari siapa mereka telah dikeluarkan sebelumnya, atau dari orang lain. Sel-sel baru yang disuntikkan akan mulai menjalankan fungsi sel saraf tulang belakang, seperti pembentukan sel darah. Kasus lain bisa menjadi pengenalan sel beta yang sehat ke dalam pankreas seseorang yang menderita diabetes.
Terapi sel dapat membantu regenerasi semua jenis jaringan, secara teori. Jantung, darah, tulang, jaringan kulit, dll. Saat ini setiap bulan kemajuan baru muncul pada terapi sel yang berhubungan dengan organ, menjadi yang paling sulit untuk mengobati jaringan saraf, sebagian karena kapasitasnya yang kecil untuk diferensiasi sel.
Terapi sel yang diterapkan bersamaan dengan terapi gen dapat mengarah pada penyembuhan penyakit yang diklasifikasikan sebagai tidak dapat disembuhkan hingga saat ini. Penyakit-penyakit yang berasal dari keturunan, di mana gen dikompromikan, dapat disembuhkan dengan memasukkan sel-sel yang dimodifikasi secara genetik (dengan gen yang terpengaruh diperbaiki). Jenis terapi ini sudah digunakan dalam pengobatan kanker, luka bakar, beberapa penyakit keturunan atau penyakit degeneratif di mana pengenalan sel-sel sehat dapat membantu pemulihan atau memperlambat kemajuan penyakit di mana garis sel terganggu.