Teknik yang digunakan untuk mengobati atau mencegah penyakit melalui gen.
Hal ini dapat memungkinkan dokter untuk mengobati gangguan dengan memasukkan gen ke dalam sel pasien daripada menggunakan obat-obatan atau operasi.
Para peneliti sedang menguji beberapa hipotesis untuk terapi gen, termasuk:
Ganti gen yang bermutasi yang menyebabkan penyakit dengan salinan gen yang sehat.
Menonaktifkan gen bermutasi yang tidak berfungsi.
Modifikasi DNA untuk membantu melawan penyakit.
Meskipun terapi gen adalah pilihan yang menjanjikan untuk mengobati sejumlah penyakit, terapi ini tetap berisiko dan masih dipelajari untuk memastikan bahwa itu aman dan efektif.
Terapi gen saat ini sedang diuji hanya untuk penyakit yang tidak memiliki obat lain, seperti:
Gangguan keturunan.
Beberapa jenis kanker
Infeksi virus tertentu.
Fungsi terapi gen
Ini dirancang untuk memasukkan materi genetik ke dalam sel untuk mengkompensasi gen abnormal atau untuk membuat protein yang bermanfaat.
Jika gen yang bermutasi kehilangan protein yang diperlukan, terapi gen mungkin dapat memperkenalkan salinan gen yang normal untuk mengembalikan fungsi protein.
Gen yang dimasukkan langsung ke dalam sel umumnya tidak berfungsi. Sebaliknya, pembawa yang disebut vektor direkayasa secara genetik untuk mengirimkan gen.
Virus tertentu sering digunakan sebagai vektor karena dapat melepaskan gen baru dengan menginfeksi sel.
Virus yang dipilih untuk berpartisipasi dalam studi ilmiah dimodifikasi untuk mencegahnya menyebabkan penyakit pada orang yang mengajukan diri untuk penelitian.
Virus-virus ini yang mengintegrasikan materi genetiknya (termasuk gen baru) pada kromosom sel manusia sebagai retrovirus. Virus lain, seperti adenovirus, memasukkan DNA mereka ke dalam inti sel, tetapi DNA tidak terintegrasi ke dalam kromosom.
Vektor dapat disuntikkan atau diberikan secara intravena langsung ke jaringan tertentu di dalam tubuh, di mana ia diambil oleh sel-sel individu. Alternatifnya, sampel sel pasien dapat diambil dan diekspos ke vektor di laboratorium.
Sel yang mengandung vektor dikembalikan ke pasien. Setelah pengobatan berhasil, protein yang berfungsi akan diproduksi berkat gen baru ini.
Para peneliti harus mengatasi banyak tantangan teknis sebelum terapi gen menjadi pendekatan praktis untuk mengobati penyakit.
Misalnya, ilmuwan harus menemukan cara yang lebih baik untuk mengirimkan gen dan menargetkannya ke sel tertentu. Mereka juga harus memastikan bahwa gen baru dikontrol dengan tepat oleh tubuh.
Apakah terapi gen aman?
Terapi gen sedang dipelajari untuk menentukan apakah itu dapat digunakan untuk mengobati penyakit.
Penelitian saat ini sedang mengevaluasi keamanan terapi gen; studi masa depan akan menguji apakah itu merupakan pilihan pengobatan yang efektif.
Beberapa penelitian telah menunjukkan bahwa pendekatan ini dapat memiliki risiko kesehatan yang sangat serius, seperti toksisitas, peradangan, dan kanker.
Karena tekniknya relatif baru, beberapa risiko tidak dapat diprediksi; namun, peneliti medis, institusi, dan badan pengatur bekerja untuk memastikan bahwa penelitian terapi gen seaman mungkin.
Demikian pula, undang-undang, aturan, dan peraturan melindungi orang yang berpartisipasi dalam studi penelitian (disebut uji klinis).
Apa masalah etika seputar terapi gen?
Karena terapi ini melibatkan perubahan pada instruksi dasar tubuh, terapi ini menimbulkan banyak masalah etika.
Ide terapi gen germline masih kontroversial.
Meskipun dapat mencegah generasi mendatang dari keluarga memiliki kelainan genetik tertentu, hal itu dapat mempengaruhi perkembangan janin dengan cara yang tidak terduga atau memiliki efek samping jangka panjang yang belum diketahui.
Karena orang yang akan terkena terapi gen germline belum lahir, mereka tidak dapat memilih apakah akan menerima pengobatan.
Apa saja penyakit yang diobati dengan terapi gen?
Terapi gen saat ini tersedia terutama dalam pengaturan penelitian.
Ratusan penelitian sedang dilakukan untuk menguji terapi gen sebagai pengobatan untuk kondisi genetik, kanker, dan HIV/AIDS.